罕見病患者的一道光，深化醫改的一面鏡
【社評】罕見病患者的一道光，深化醫改的一面鏡
從鼓勵企業研發生產、納入醫保目錄，到暢通進口渠道、開辟綠色通道、探索特事特辦等，相關舉措讓罕見病藥物供應和保障體系日趨完善，這是醫保改革步步為營向前推進的縮影。
用于罕見難治性癲癇患兒治療且副作用更小的“救命藥”國產氯巴占上市，每盒28片(10mg/片)、定價84元，全球最低價格——據多家媒體報道，近日，相關藥企在該藥的全國上市發布會上透露的這個消息，讓該病患兒家長奔走相告。此前，由于該藥在我國屬于第二類精神藥品，具有一定成癮性，且沒有在國內審批上市，患者只能從國外代購。
氯巴占之前被公眾關注是從河南鄭州一患兒家長幫助病友轉寄包裹構成犯罪開始的，盡管因“初犯”“從犯”“為子女治病誘發犯罪”“未獲利”等原因，當地檢察院決定對其不予起訴，但此后海外代購愈發困難，不少患兒面臨斷藥。一面是守法，一面是治病，終難兩全的選擇折射出以氯巴占為代表的罕見病“救命藥”獲取和使用困境。如今，氯巴占身份合法，且國產化進程迎來重大突破，這樣的改變來之不易。
近年來，類似的好消息不時傳來——2019年發布的《關于罕見病藥品增值稅政策的通知》決定對首批21個品種的罕見病藥品按3%簡易辦法計征增值稅；2020年修訂的《藥品注冊管理辦法》明確，對于臨床急需的境外已上市、境內未上市的罕見病藥品在70日內審結；2021年，通過“靈魂砍價”，用于治療罕見病脊髓性肌萎縮癥的藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫保，每針價格從70萬元降至3.3萬元；今年6月，國家衛健委、國家藥監局印發《臨床急需藥品臨時進口工作方案》；目前，國內67%的已上市罕見病用藥被納入醫保目錄，大大減輕患者的用藥負擔。
從鼓勵企業研發生產、納入醫保目錄，到暢通進口渠道、開辟綠色通道、探索特事特辦等，相關舉措讓罕見病藥物供應和保障體系日趨完善，這是醫保改革步步為營向前推進的縮影。近年來，諸如帶量集采、“靈魂砍價”，讓更多患者用上了平價的心臟支架、人工關節；異地就醫直接結算、個人醫保賬戶實現家庭共濟等舉措，讓越來越多百姓真切感受到醫保改革的福利。
醫保改革不是簡單的加加減減，而是牽一發動全身的復雜工程。醫保發揮的是基礎保障作用，如何在“�；尽钡耐瑫r，盡可能擴大惠及人群；如何在努力為患者減輕負擔的同時，兼顧醫�；鸬某惺苣芰�；如何在為病患謀福利的同時，確保不有違相關政策律法……凡此種種，都是近年來醫保改革推進中的重點難點，每一步的改變都少不了對多種因素的科學權衡、對現實條件及后續效應的研判和論證。
過去10年間，我國醫保參保人數從5.4億增加到13.6億，我國已建成全世界規模最大的基本醫療保障網。醫保改革邁入深水區后，尤其需要知難而進的決心和魄力。這并不僅是醫保部門和醫療機構的事，更需要相關企業、社會組織、行業協會等多方凝聚共識，為織密醫保大網、筑牢民生底線而攜手努力，正如黨的二十大報告指出的，“深化醫藥衛生體制改革，促進醫保、醫療、醫藥協同發展和治理”。
一種罕見病平價藥品的上市，是罕見病患者的一道光，更是深化醫保改革的一面鏡�！懊總�生命都值得全力以赴”“健康路上不能讓一個人掉隊”，這是建設“健康中國”的美好愿景，為此，我們依然任重而道遠。(本報評論員 韓韞超 工人日報)
